ВИЧ вылечил от иммунодефицита

В рамках международных усилий исследователи из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе (UCLA) и больницы на Грейт-Ормонд-стрит в Лондоне успешно восстановили иммунную функцию у 95 процентов детей, лечившихся от болезни «Мальчика в пузыре», используя экспериментальный подход генной терапии, который включает в себя удивительного помощника — вирус СПИДа.

Научное название болезни «Мальчика в пузыре» — тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД). Существует два типа: Х-сцепленная, которая является наиболее распространенной формой ТКИД, и другая форма, вызванная дефицитом аденозиндезаминазы, называемая ADA-SCID.

ADA-SCID возникает из-за мутаций в гене ADA, который отвечает за выработку фермента аденозиндезаминазы, необходимого для правильного образования иммунных клеток. Таким образом, это заболевание у детей приводит к тому, что костный мозг не развивает функционирующие иммунные клетки, необходимые для борьбы с инфекциями.

Для этих детей даже простые повседневные действия, такие как объятия родителя, сопряжены с огромным риском, потому что они могут заразиться инфекцией, которая может быть опасной для жизни, поскольку у них нет иммунных клеток, чтобы защитить их.

Например, еще в 1970-х годах мальчик из Техаса, у которого был Х-сцепленный ТКИД, большую часть своей жизни (12 лет) прожил внутри защитного пузыря, чтобы не допустить заражения микробами, отсюда и название болезни «Мальчика в пузыре». Дети, рожденные с ТКИН, обычно не выживают долго без вмешательства.

Одним из подходов к лечению как X-сцепленного, так и ADA-SCID является пересадка костного мозга — однако обратная сторона заключается в том, что для его работы требуется генетически подходящий брат или сестра, что делает этот подход менее распространенным, а также тот факт, что он сопряжен с рисками . На данный момент лучший альтернативный вариант лечения для детей с ADA-SCID — это инъекции фермента ADA два раза в неделю до тех пор, пока они не найдут подходящий трансплантат костного мозга. Но опять же, этот подход действует только как временное решение, а не как долгосрочное лекарство.

Теперь международные исследователи, опубликованные в Медицинском журнале Новой Англии, показали, что подход к генной терапии с использованием отключенного и модифицированного вируса СПИДа (лентивируса) для исправления ошибочной генетической мутации у детей с ADA-SCID успешно сработал. Еще слишком рано говорить о том, навсегда ли вылечила терапия ADA-SCID, однако исследователи считают, что одноразовая процедура может обеспечить пожизненные результаты у этих детей, что может быть чрезвычайно обнадеживающим.

«Во всех трех клинических испытаниях прошли лечение 50 пациентов, и общие результаты были очень обнадеживающими», — сказал в своем заявлении доктор Дональд Кон из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, выдающийся профессор микробиологии, иммунологии и молекулярной генетики. «Все пациенты живы и здоровы, и более чем у 95% из них терапия, похоже, устранила их основные проблемы с иммунной системой».

Подход работает за счет взятия стволовых клеток крови у пациентов с ADA-SCID. Эти стволовые клетки могут образовывать все типы клеток крови, включая иммунные. Затем исследователи использовали инактивированную форму вируса СПИДа, чтобы доставить правильную копию гена ADA обратно в эти стволовые клетки, а затем ввели стволовые клетки обратно детям.

48 из 50 детей с ADA-SCID, которые участвовали в испытаниях, были успешно вылечены без побочных эффектов или осложнений. Двое детей, у которых терапия не сработала, смогли вернуться к стандартным методам лечения и лечения, а один позже получил трансплантацию костного мозга.

«В случае одобрения в будущем это лечение может быть стандартным для ADA-SCID и, возможно, многих других генетических состояний, устраняя необходимость в поиске подходящего донора для трансплантации костного мозга и токсические побочные эффекты, часто связанные с этим лечением», — делает вывод Клэр Бут, консультант по детской иммунологии и генной терапии в больнице Грейт-Ормонд-стрит.
Оригинальный текст